Terapia genética

La terapia genética o génica es un campo médico que se centra en la modificación genética de células para producir un efecto terapéutico o el tratamiento de enfermedades mediante la reparación o reconstrucción de material genético defectuoso. El primer intento de modificar el ADN humano fue realizado en 1980 por Martin Cline, pero la primera transferencia génica nuclear exitosa en humanos, aprobada por los Institutos Nacionales de Salud, se realizó en mayo de 1989. El primer uso terapéutico de la transferencia génica, así como French Anderson realizó la primera inserción directa de ADN humano en el genoma nuclear en un ensayo que comenzó en septiembre de 1990. Se cree que puede curar muchos trastornos genéticos o tratarlos con el tiempo.

Entre 1989 y diciembre de 2018, se realizaron más de 2900 ensayos clínicos, más de la mitad de ellos en fase I. A partir de 2017, Luxturna de Spark Therapeutics (ceguera inducida por mutación RPE65) y Kymriah de Novartis (terapia de células T con receptor de antígeno quimérico) son las primeras terapias génicas aprobadas por la FDA que ingresan al mercado. Desde entonces, medicamentos como Zolgensma de Novartis y Patisiran de Alnylam también han recibido la aprobación de la FDA, además de los medicamentos de terapia génica de otras compañías. La mayoría de estos enfoques utilizan virus adenoasociados (AAV) y lentivirus para realizar inserciones de genes, in vivo y ex vivo., respectivamente. Los AAV se caracterizan por la estabilización de la cápside viral, una menor inmunogenicidad, la capacidad de transducir tanto las células en división como las que no se dividen, el potencial para integrarse específicamente en el sitio y lograr una expresión a largo plazo en el tratamiento in vivo. (Gorell et al. 2014) Los enfoques de ASO/ARNip como los realizados por Alnylam e Ionis Pharmaceuticals requieren sistemas de administración no virales y utilizan mecanismos alternativos para el tráfico a las células hepáticas por medio de transportadores GalNAc.

El concepto de terapia génica es solucionar un problema genético en su origen. Si, por ejemplo, una mutación en un determinado gen provoca la producción de una proteína disfuncional que da como resultado (generalmente de forma recesiva) una enfermedad hereditaria, la terapia génica podría usarse para entregar una copia de este gen que no contenga la mutación nociva y, por lo tanto, produzca una proteína funcional. Esta estrategia se conoce como terapia de reemplazo de genes y se emplea para tratar enfermedades hereditarias de la retina.

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