Diseño de estudios clínicos

El diseño de estudios clínicos es la formulación de ensayos y experimentos, así como estudios de observación en investigaciones médicas, clínicas y de otro tipo (p. ej., epidemiológicas) en seres humanos. El objetivo de un estudio clínico es evaluar la seguridad, la eficacia y/o el mecanismo de acción de un producto o procedimiento en investigación (PMI) , o un nuevo fármaco o dispositivo que está en desarrollo, pero que potencialmente aún no ha sido aprobado por un organismo de salud. autoridad (por ejemplo, la Administración de Alimentos y Medicamentos). También puede ser para investigar un fármaco, dispositivo o procedimiento que ya ha sido aprobado pero que aún necesita más investigación, generalmente con respecto a los efectos a largo plazo o la rentabilidad.

Algunas de las consideraciones aquí se comparten bajo el tema más general del diseño de experimentos, pero puede haber otras, en particular relacionadas con la confidencialidad y la ética del paciente.

Esquema de tipos de diseños para estudios clínicos.

Estudios de tratamiento

• Ensayo controlado aleatorizado
  • juicio ciego
  • Ensayo no ciego
• Ensayo clínico adaptativo
• Ensayo no aleatorizado (cuasi-experimento)
  • Diseño de series de tiempo interrumpido (las medidas en una muestra o una serie de muestras de la misma población se obtienen varias veces antes y después de un evento manipulado o un evento que ocurre naturalmente) - considerado un tipo de cuasi-experimento

Estudios observacionales

1. Descriptivo

• Reporte de un caso
• Series de casos
• Estudio de población

2. Analítico

• estudio de cohorte
  • Cohorte prospectivo
  • Cohorte retrospectiva
  • Estudio de series de tiempo
• Estudio de casos y controles
  • Estudio anidado de casos y controles
• Estudio transversal
  • Encuesta comunitaria (un tipo de estudio transversal)
• estudio ecologico

Consideraciones importantes

Al elegir un diseño de estudio, se deben tener en cuenta muchos factores. Los diferentes tipos de estudios están sujetos a diferentes tipos de sesgo. Por ejemplo, es probable que se produzca un sesgo de recuerdo en estudios transversales o de casos y controles en los que se pide a los sujetos que recuerden la exposición a factores de riesgo. Es más probable que los sujetos con la afección relevante (p. ej., cáncer de mama) recuerden las exposiciones relevantes a las que se han sometido (p. ej., la terapia de reemplazo hormonal) que los sujetos que no tienen la afección.

La falacia ecológica puede ocurrir cuando se extraen conclusiones sobre los individuos a partir de análisis realizados en datos agrupados. La naturaleza de este tipo de análisis tiende a sobrestimar el grado de asociación entre variables.

Estudios estacionales

La realización de estudios en indicaciones estacionales (como alergias, trastorno afectivo estacional, influenza y otros) puede complicar un ensayo ya que los pacientes deben inscribirse rápidamente. Además, las variaciones estacionales y los patrones climáticos pueden afectar un estudio estacional.

Otros terminos

• El término estudio retrospectivo se usa a veces como otro término para un estudio de casos y controles. Sin embargo, este uso del término "estudio retrospectivo" es engañoso y debe evitarse porque otros diseños de investigación, además de los estudios de casos y controles, también tienen una orientación retrospectiva.
• Los ensayos de superioridad están diseñados para demostrar que un tratamiento es más efectivo que un tratamiento de referencia dado. Este tipo de diseño de estudio se utiliza a menudo para probar la eficacia de un tratamiento en comparación con un placebo o con el mejor tratamiento actualmente disponible.
• Los ensayos de no inferioridad están diseñados para demostrar que un tratamiento al menos no es apreciablemente menos efectivo que un tratamiento de referencia dado. Este tipo de diseño de estudio se emplea a menudo cuando se compara un nuevo tratamiento con un estándar de atención médica establecido, en situaciones en las que el nuevo tratamiento es más barato, más seguro o más conveniente que el tratamiento de referencia y, por lo tanto, sería preferible, si no apreciablemente menos efectivo.
• Los ensayos de equivalencia están diseñados para demostrar que dos tratamientos son igualmente efectivos.
• Cuando se utilizan "grupos paralelos", cada paciente recibe un tratamiento; en un "estudio cruzado", cada paciente recibe varios tratamientos pero en diferente orden.
• Un estudio longitudinal evalúa sujetos de investigación en dos o más puntos en el tiempo; por el contrario, un estudio transversal evalúa a los sujetos de investigación en un solo punto en el tiempo (por lo que los estudios de casos y controles, de cohortes y aleatorizados no son transversales).