TRATAMIENTO-NMD

format_list_bulleted Contenido keyboard_arrow_down

ImprimirCitar

TREAT-NMD (Investigación Traslacional en Europa, Evaluación y Tratamiento de Trastornos Neuromusculares) es una red académica global centrada en el avance de la investigación en trastornos neuromusculares. Se fundó en 2007 y su centro de coordinación se encuentra en la Universidad de Newcastle. En 2018, la red estaba compuesta por más de cien centros de investigación y organizaciones de pacientes de 54 países, así como académicos independientes y representantes de pacientes. El objetivo de la red era proporcionar infraestructura para acelerar la investigación mediante el apoyo a la colaboración entre sus miembros. Sus principales objetivos incluyen mejorar la preparación para ensayos clínicos a nivel mundial, impulsar el diagnóstico y la atención a los pacientes y acelerar la investigación preclínica.

A través de registros de pacientes, TREAT-NMD proporciona una correlación genotipo-fenotipo entre mutaciones genéticas y la carga de enfermedad neuromuscular.

Referencias

^ Leary, Rebecca; Oyewole, Anne; Bushby, Katharine; Aartsma-Rus, Annemieke (6 de julio de 2017). "Translational Research in Europe for the Assessment and Treatment for Neuromuscular Disorders (TREAT-NMD)". Neuropediátrico. 48 4): 211 –220. doi:10.1055/s-0037-1604110. PMID 28683502. S2CID 19283049.
^ Bushby, Katharine; Lynn, Stephen; Straub, Volker (julio de 2009). "Colaborando para traer nuevas terapias al paciente, el modelo TREAT-NMD". Acta Myologica. 28 1): 12–5. PMC 2859629. PMID 19772190.
^ "TREAT-NMD Alliance Members – Organizations". TREAT Red neuromuscular. Retrieved 13 de junio 2018.
^ "TREAT-NMD Alliance Members – Individuals". TREAT Red neuromuscular. Retrieved 13 de junio 2018.
^ "TREAT-NMD: Sobre la red TREAT-NMD". TREAT Red neuromuscular.
^ Willmann, Raffaella; Rüegg, Markus A.; Fairclough, Rebecca J.; Davies, Kay E; Possekel, Stefanie; Meier, Thomas (octubre de 2008). TREAT-NMD-Actividad 7: Acelerar la fase preclínica del nuevo desarrollo del tratamiento terapéutico". Trastornos neuromusculares (Resumen de conferencias). 18 ()9 –10): 794. doi:10.1016/j.nmd.2008.06.242. S2CID 54330245.
^ Mercuri, Eugenio Maria; Mayhew, Anna G; Muntoni, Francesco; Straub, Volker; Van Ommen, Gert-Jan; Voit, Thomas; Bertini, Enrico; Bushby, Katherine (noviembre de 2008). "Towards harmonisation of outcome measures for DMD and SMA within TREAT-NMD; report of three expert workshops: TREAT-NMD/ENMC workshop on outcome measures, 12th--13th May 2007, Naarden, The Netherlands; TREAT-NMD workshop on outcome measures in experimental trials for DMD, 30th June--1st July 2007, Naarden, The Netherlands; conjoint Institute of Myology TREAT-NMD meeting on physical activity monitoring in neuromuscular disorders, 11th July 2007, Paris, France". Trastornos neuromusculares (Informe del taller). 18 (11): 894–903. doi:10.1016/j.nmd.2008.07.003. PMID 18818076.
^ Thompson R, Robertson A, Lochmüller H (2017). "Historia natural, Lectura de ensayo y Descubrimiento genético: Avances en los registros de pacientes para enfermedades neuromusculares". Enfermedades raras Epidemiología: actualización y visión general. Avances en Medicina Experimental y Biología. Vol. 1031. pp. 97 –124. doi:10.1007/978-319-67144-4_5. ISBN 978-319-67142-0. PMID 29214567.

Más lectura

Heslop, Emma; Csimma, Cristina; Straub, Volker; McCall, John; Nagaraju, Kanneboyina; Wagner, Kathryn R.; Caizergues, Didier; Korinthenberg, Rudolf; Flanigan, Kevin M. (23 de abril de 2015). "El comité asesor de TREAT-NMD para terapéuticas (TACT): un innovador modelo de riesgo para fomentar el desarrollo de drogas huérfanos". Orphanet Journal of Rare Diseases. 10 1): 49. doi:10.1186/s13023-015-0258-1. PMC 4417237. PMID 25902795.
Bladen, Catherine L.; Rafferty, Karen; Straub, Volker; Monges, Soledad; Moresco, Angélica; Dawkins, Hugh; Roy, Anna; Chamova, Teodora; Guergueltcheva, Velina (26 de agosto de 2013). "El TREAT-NMD Duchenne Muscular Dystrophy Registries: Concepción, Diseño y Utilización por Industria y Academia". Mutación humana. 34 (11): 1449 –1457. doi:10.1002/humu.22390PMID 23913485. S2CID 38772058.
Aartsma-Rus, Annemieke; Mercuri, Eugenio; Vroom, Elizabeth; Balabanov, Pavel (abril de 2018). "Meeting report of the "Regulatory Exchange Matters" session at the 5th International TREAT-NMD Conference: Lessons in communication: Cómo un diálogo temprano entre pacientes, reguladores y académicos puede impulsar el desarrollo de terapia para trastornos neuromusculares Freiburg, Alemania, 27-29 noviembre 2017". Trastornos neuromusculares. 28 (7): 619 –623. doi:10.1016/j.nmd.2018.04.009. PMID 29778308.

Más resultados...