Farmacéutica BioMarin

BioMarin Pharmaceutical Inc. es una empresa de biotecnología estadounidense con sede en San Rafael, California. Tiene oficinas e instalaciones en Estados Unidos, Sudamérica, Asia y Europa. El negocio y la investigación principal de BioMarin son las terapias de reemplazo de enzimas (TRE). BioMarin fue la primera empresa en proporcionar terapias para la mucopolisacaridosis tipo I (MPS I), mediante la fabricación de laronidasa (Aldurazyme, comercializada por Genzyme Corporation). BioMarin también fue la primera empresa en proporcionar terapias para la fenilcetonuria (PKU).

A lo largo de los años, BioMarin ha sido criticado por fijar precios a los medicamentos y por casos específicos de negar el acceso a medicamentos en ensayos clínicos.

Historia

BioMarin fue fundada en 1997 por Christopher Starr Ph.D. y Grant W. Denison Jr. con una inversión de 1,5 millones de dólares de Glyko Biomedical y salió a bolsa en 1999. Los inversores iniciales fueron, entre otros, MPM Bioventures, Grosvenor Fund y Florian Schönharting.

Desarrollo empresarial

En 2002, BioMarin adquirió Glyko Biomedical.

En 2009, BioMarin adquirió Huxley Pharmaceuticals, Inc. (Huxley), que tenía derechos sobre una forma patentada de 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP), el fosfato de amifampridina. En 2010, la Comisión Europea concedió a BioMarin la aprobación de comercialización de 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP), fosfato de amifampridina, para el tratamiento de la rara enfermedad autoinmune, el síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS). BioMarin lanzó el producto con el nombre de Firdapse.

En 2010, BioMarin adquirió LEAD Therapeutics, Inc. (LEAD), una pequeña empresa privada de descubrimiento de fármacos y desarrollo en fase inicial con el compuesto clave LT-673, un inhibidor de la poli (ADP-ribosa) polimerasa (PARP) disponible por vía oral estudiado para el tratamiento de pacientes con cánceres raros y genéticamente definidos. A esta adquisición le siguió la compra de ZyStor Therapeutics, Inc. (ZyStor), una empresa de biotecnología privada que desarrolla ERT para el tratamiento de trastornos de almacenamiento lisosomal y su producto principal candidato, ZC-701, una fusión del factor de crecimiento similar a la insulina 2. y alfa glucosidasa (IGF2-GAA) en desarrollo para la enfermedad de Pompe. En su día de I+D en octubre de 2010, BioMarin también anunció un nuevo programa para un péptido terapéutico, vosoritida (BMN-111), para el tratamiento de la acondroplasia.

En 2012, BioMarin adquirió Zacharon Pharmaceuticals, una empresa privada de biotecnología con sede en San Diego centrada en el desarrollo de pequeñas moléculas dirigidas a las vías del metabolismo de los glucanos.

En 2014, BioMarin adquirió una biblioteca química de inhibidores de histona desacetilasa de Repligen por 2 millones de dólares con la intención de avanzar en el trabajo hacia terapias para la ataxia de Friedreich y otros trastornos neurológicos.

En noviembre de 2014, la compañía acordó la adquisición de Prosensa por hasta $840 millones; sin embargo, la variedad de tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne no logró la aprobación de la FDA y el desarrollo cesó en mayo de 2016.

En octubre de 2019 se reveló que el grupo abrirá una oficina en Dublín para respaldar un mayor crecimiento en Europa, Oriente Medio y Asia.

Historial de adquisiciones

La siguiente es una ilustración de las principales fusiones y adquisiciones de la empresa y sus predecesores históricos (esta no es una lista completa):

Productos

A partir de 2022, BioMarin tiene seis productos en el mercado, cada uno de los cuales es un medicamento huérfano.

• Tetrahidrobiopterina (marcada como Kuvan) (sapropterin dihidrocloruro), un pequeño medicamento de molécula para la fenilcetonuria, introducido en 2007 como la primera intervención basada en medicamentos para tratar la fenilcetonuria
• Arylsulfatase B (marcado como Naglazyme) (galsulfase), una proteína recombinante terapéutica para el síndrome de Maroteaux-Lamy (también llamado mucopolysaccharidosis tipo VI)
• Iduronidase (marcada como Aldurazyme), una proteína recombinante terapéutica para la mucopolysaccharidosis I
• Amifampridine (marcado como Firdapse), un pequeño medicamento de molécula para el síndrome miasténico de Lambert–Eaton (a partir de 2013 aprobado en la UE solamente)
• Elosulfase alfa (marcada como Vimizim), es la única terapia de sustitución de enzimas para abordar la causa del Síndrome Morquio A (MPS IVA), que afecta a unos 3.000 pacientes en el mundo desarrollado. La enfermedad se produce como resultado de una deficiencia de actividad en una enzima involucrada en el metabolismo glicosaminoglicano (GAG).
• Cerliponase alfa (marcada como Brineura), es un tratamiento de sustitución de enzimas para la enfermedad de Batten, que es una forma de lipofuscinosis neuronal ceroide. Fue aprobado en 2017.
• Valoctocogene roxaparvovec (marcado como Roctavian) es un vector viral asociado adeno para el tratamiento de la hemofilia A que pretende transferir una copia de trabajo del gen Factor VIII a pacientes que carecen de uno. Fue aprobado en la UE en agosto de 2022.

Biomarin está trabajando para desarrollar varios medicamentos nuevos.

Controversias

En 2010, BioMarin se vio envuelto en una controversia en torno a la 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP). BioMarin comercializa una sal fosfato de 3,4-DAP con el nombre de Firdapse. En 2010, a BioMarin se le concedieron derechos de licencia exclusivos sobre Firdapse durante 10 años. Como resultado, el precio de un curso de tratamiento recetado por el Servicio Nacional de Salud ha aumentado de 1.987 dólares para el medicamento sin licencia a 69.970 dólares para Firdapse. La compañía afirma que antes de obtener la licencia, no había un control de calidad garantizado del producto ni forma de monitorear formalmente los efectos secundarios poco comunes a través del proceso regulatorio.

En 2013, BioMarin Pharmaceuticals estuvo en el centro de un debate de alto perfil sobre el acceso ampliado de los pacientes con cáncer a medicamentos experimentales. Siguiendo el consejo de su médico, Andrea Sloan, una paciente con cáncer de ovario avanzado, solicitó que la compañía le proporcionara acceso a BMN 673, un candidato a fármaco inhibidor de PARP no aprobado que había mostrado una actividad prometedora en un pequeño ensayo clínico de fase 1. La compañía se negó, alegando preocupaciones de seguridad. La Sra. Sloan finalmente recibió un medicamento candidato similar de otra compañía.

En 2015, hubo otra controversia sobre la ampliación del acceso, en relación con el suministro de un medicamento en ensayo clínico a un niño alemán que padecía un trastorno cerebral pero que no formaba parte del ensayo.

En abril de 2019, la BBC informó que a los pacientes que participaron en un tratamiento de prueba con el medicamento Kuvan (clorhidrato de sapropterina) se les negó posteriormente el acceso al mismo. La empresa fue criticada por el NHS y el diputado Stephen Hammond por especular con los pacientes. La compañía comentó lo siguiente en respuesta: "BioMarin está decepcionado de que el NHS de Inglaterra no haya reconocido el valor de tratar a los pacientes con PKU con Kuvan, a pesar de más de una década de resultados positivos para los pacientes en 26 países de Europa, Rusia y Turquía". 34;

En junio de 2019, un tribunal belga ordenó a BioMarin continuar suministrando Vimizim a una joven que padecía el síndrome de Morquio de forma gratuita. BioMarin dejó de proporcionar Vimizim de forma gratuita a principios de año después de que fracasaran repetidamente las negociaciones con las autoridades sanitarias belgas sobre el reembolso del producto. Esto provocó que los padres iniciaran procedimientos legales para obligar a la empresa a seguir suministrando el medicamento de forma gratuita. En una medida cautelar se ordenó a BioMarin que continuara haciéndolo hasta que se dictara una sentencia definitiva o hasta que el medicamento estuviera disponible en el mercado belga a un precio razonable.